RIST, 재발성/불응성 신경모세포종의 PFS 개선

Dec 10, 2023

라파마이신, 다사티닙, 이리노테칸, 테모졸로미드(RIST) 병용요법이 이리노테칸과 테모졸로미드를 병용한 것과 비교했을 때 재발성 또는 불응성 신경모세포종을 앓는 소아 및 젊은 성인의 무진행 생존율(PFS)을 향상시키는 것으로 나타났다.

전체 연구 코호트에서 RIST를 사용한 전체 생존율(OS)은 개선되지 않았습니다. 그러나 RIST는 MYCN 증폭 질환 환자의 OS를 개선했습니다.

이 결과는 독일 레겐스부르크 대학병원의 셀림 코르바시오글루(Selim Corbacioglu) 박사가 2023년 ASCO 연례 회의에서 발표했습니다.

2상 RIST-rNB-2011 연구(ClinicalTrials.gov 식별자: NCT01467986)에는 25세 이하의 재발성 또는 불응성 IV기 신경모세포종 환자가 등록되었으며, 그 중 39%가 MYCN 증폭 질환을 앓고 있었습니다. 유효성 모집단에는 RIST(n=61) 또는 이리노테칸 및 테모졸로미드(n=63)를 투여하도록 무작위로 배정된 124명의 환자가 포함되었습니다.

중앙값 72개월의 추적관찰에서 RIST군 환자의 PFS 중앙값은 대조군 환자보다 각각 11개월, 5개월로 유의미하게 길었습니다(위험비[HR] 0.62; 95% CI 0.42) -0.92, P =.019).

MYCN 증폭 질환 환자에서 RIST가 있는 경우 PFS가 유의하게 개선되었으나(HR, 0.45; 95% CI, 0.24-0.84; P =.012), MYCN 증폭이 없는 환자에서는 PFS 개선이 없었습니다(HR, 0.84). , 95% CI, 0.51-1.38, P =.492).

전체 연구 코호트에서 중앙 OS는 RIST군에서 20개월, 대조군에서 16개월로 통계적 유의성에 도달하지 못한 차이였습니다(HR, 0.68; 95% CI, 0.45-1.04; P =.073). .

그러나 MYCN 증폭 하위 그룹에서는 RIST를 사용하여 OS가 크게 개선되었습니다(HR, 0.51; 95% CI, 0.27-0.96; P =.037). MYCN 증폭이 없는 환자에서는 RIST로 OS가 개선되지 않았습니다(HR, 0.91; 95% CI, 0.53-1.57; P =.731).

안전성 모집단에는 RIST군 환자 67명과 대조군 환자 60명이 포함됐다. 3등급 이상의 독성은 RIST군의 97%와 대조군의 100%에서 보고되었습니다.

RIST군 환자들은 3등급 이상 빈혈(각각 58.2%, 63.3%)과 감염(17.9% 대 21.7%) 비율이 낮았지만 3등급 이상 호중구감소증 비율(88.1% 대 80.0%)은 더 높았다.

Corbacioglu 박사는 RIST가 전체 인구의 PFS와 MYCN 증폭 환자의 OS를 개선하는 것 외에도 안전하고 내약성이 우수하다고 지적했습니다. RIST는 쉽게 접근할 수 있고 외래 환자에게 투여할 수 있으며 경구 및 IV 제제가 이용 가능하다고 그는 덧붙였습니다.

공개: 일부 연구 저자는 생명공학, 제약 및/또는 장치 회사와의 제휴를 선언했습니다. 전체 공개 목록은 원본 참조를 참조하세요.

참조 Corbacioglu S, Lode HN, Jakob M, 외. 재발성 또는 불응성 신경모세포종 환자를 위한 다사티닙 및 라파마이신과 결합된 이리노테칸 및 테모졸로미드: 전향적 무작위 RIST 시험의 결과.ASCO 2023. 2023년 6월 2~6일. 요약 10001.